Seltene Krankheiten genetischen Ursprungs


In Europa sei 2012 die erste Gentherapie von den Behörden zugelassen worden
Ein mit der WAS-Therapie vergleichbarer Therapieansatz sei 2016 von der EU-Kommission für die Behandlung einer anderen genetisch bedingten seltenen Erkrankung zugelassen worden



Viele seltene Erkrankungen sind nach Angaben der Bundesregierung genetischen Ursprungs und nur mit Hilfe gentherapeutischer Verfahren zu behandeln. Von rund 3.500 der bekannten seltenen Krankheiten seien die beteiligten Gene bereits identifiziert worden, heißt es in der Antwort (18/9941) der Deutschen Bundesregierung auf eine Kleine Anfrage (18/9686) der Fraktion Bündnis 90/Die Grünen.

Für eine Reihe dieser seltenen Erkrankungen, darunter das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS), sei eine Mutation in nur einem spezifischen Gen verantwortlich. Daraus ergebe sich dann der Ansatzpunkt für die gentherapeutische Behandlung.

Inzwischen habe sich das Verständnis für die biologischen und technischen Grundlagen gentherapeutischer Verfahren weiterentwickelt. Neue Formen der Gentherapie befänden sich auf dem Weg in den klinischen Routineeinsatz, schreibt die Bundesregierung weiter.

In Europa sei 2012 die erste Gentherapie von den Behörden zugelassen worden. Ein mit der WAS-Therapie vergleichbarer Therapieansatz sei 2016 von der EU-Kommission für die Behandlung einer anderen genetisch bedingten seltenen Erkrankung zugelassen worden.

Was die WAS-Gentherapiestudie (2006-2009) angeht, waren daran den Angaben zufolge seinerzeit zehn erkrankte Kinder beteiligt. Bei neun Kindern habe die Therapie angeschlagen, acht Kinder hätten eine Leukämie oder ein myelodysplastisches Syndrom entwickelt. Ein Kind sei gesund.

In zwei Fällen kam es zu einer zweiten Leukämie, und zwei Patienten erlitten einen Leukämie-Rückfall. Nach den weiteren Angaben des Paul-Ehrlich-Instituts (PEI) sind drei Kinder an der Leukämie oder an Komplikationen der Leukämie-Behandlung gestorben. Sechs der nachfolgend mit Stammzellen behandelten Kinder seien gesund.

Keines der an der Studie teilnehmenden Kinder habe eine prophylaktische Stammzelltransplantation erhalten. Laut PEI konnten weder 2006 noch 2008 eindeutige Aussagen zum Risiko auftretender Leukämien bei einer solchen Therapie getroffen werden. Nach Auskunft des PEI seien im Januar 2008 eine Neubewertung von Nutzen und Risiken der Studie angeregt und engmaschigere Knochenmarksuntersuchungen vorgeschlagen und in das Studienprotokoll aufgenommen worden. (Deutsche Bundesregierung: ra)

eingetragen: 29.10.16
Home & Newsletterlauf: 16.11.16


Kostenloser Compliance-Newsletter
Ihr Compliance-Magazin.de-Newsletter hier >>>>>>


Meldungen: Bundestag, Bundesregierung, Bundesrat

  • Sorgfaltspflichten für Online-Dienste

    Bei einer öffentlichen Anhörung des Digitalausschusses ist das von der Bundesregierung geplante Digitale-Dienste-Gesetz (20/10031) zur Umsetzung des Digital Services Act (DSA) auf nationaler Ebene von den geladenen Sachverständigen überwiegend begrüßt worden. Moderate Kritik wurde an einzelnen Punkten des Entwurfs zur Umsetzung laut.

  • Einsatz von KI birgt auch Risiken

    Die Deutsche Bundesregierung erkennt in der Nutzung Künstlicher Intelligenz (KI) ein "vielfältiges und beträchtliches" Potenzial für Beschäftigte und den Arbeitsmarkt. KI könne die Produktivität von Beschäftigten steigern und diese bei ihren Tätigkeiten entlasten.

  • EU-Plastikabgabe weiter in Abstimmung

    Die Deutsche Bundesregierung befindet sich momentan noch in der Abstimmung hinsichtlich der konkreten Ausgestaltung der nationalen Umlegung der EU-Plastikabgabe. Verschiedene Optionen würden geprüft.

  • Bedeutung gemeinwohlorientierter Unternehmen

    Die Parlamentarische Staatssekretärin des Bundesministeriums für Wirtschaft und Klimaschutz (BMWK), Franziska Brantner (Bündnis 90/Die Grünen), hat bei der Aussprache zur Unterrichtung des Bundestages zur Nationale Strategie für Soziale Innovationen und Gemeinwohlorientierte Unternehmen im Wirtschaftsausschuss die Bedeutung des Programms betont.

  • Mehr Recycling-Anreize

    In seiner derzeitigen Form hat Paragraf 21 des Verpackungsgesetzes aus Sicht der Bundesregierung für die Hersteller systembeteiligungspflichtiger Verpackungen bereits ein wichtiges Signal in Richtung des ökologischen Verpackungsdesigns gesetzt.

Wir verwenden Cookies um unsere Website zu optimieren und Ihnen das bestmögliche Online-Erlebnis zu bieten. Mit dem Klick auf "Alle akzeptieren" erklären Sie sich damit einverstanden. Erweiterte Einstellungen